Médecine de précision pour la découverte de médicaments et les essais cliniques de l'encéphalomyélite myalgique (REMEDIAL)

Nous avons mené une analyse approfondie et identifié 27 microARN circulants qui présentaient des différences significatives chez les personnes atteintes d’EM/SFC et de POTS (syndrome de tachycardie orthostatique posturale) par rapport à celles atteintes uniquement d’EM/SFC ou de POTS.

  • Nous avons identifié deux microARN qui n’étaient élevés que chez les patients atteints à la fois d’EM et de POTS, et deux autres qui n’étaient élevés que chez les patients atteints de POTS, mais pas d’EM.
  • En examinant les cibles de ces microARN, nous avons découvert de nouveaux gènes et protéines qui pourraient déboucher sur de nouvelles options thérapeutiques.
  • Nous avons également découvert un mécanisme potentiel commun aux personnes atteintes à la fois d’EM et de POTS et à celles atteintes uniquement de POTS, qui implique les récepteurs de la dopamine.


Les évaluations cognitives réalisées à l’aide de BrainCheck ont permis de stratifier les patients atteints d’EM/SFC en trois groupes distincts en fonction de leur réponse cognitive.

  • Ces groupes nous ont amenés à découvrir des microARN spécifiques associés à des domaines cognitifs particuliers, ce qui pourrait nous aider à mieux comprendre les mécanismes sous-jacents des troubles cognitifs dans l’EM/SFC.
  • Nos études ont identifié trois microARN clés (miR-29a-3p, miR-150-5p et la famille miR-181) qui présentent des liens prometteurs avec la fonction cognitive et son déclin dans le contexte de l’EM/SFC.


Notre récente étude sur une hormone appelée FGF-21 dans le sang peut aider à expliquer pourquoi les personnes atteintes d’EM/SFC, de fibromyalgie ou des deux présentent des symptômes et des niveaux de brouillard cérébral différents. Au lieu de nous concentrer uniquement sur le diagnostic, nous avons regroupé les patients en fonction de leurs niveaux de FGF-21 (faibles, normaux ou élevés) et avons découvert des schémas clairs, tels qu’une fatigue plus importante et des problèmes de réflexion chez les personnes présentant des niveaux faibles. Cela est important, car cela montre que le FGF-21 pourrait être utilisé pour personnaliser les soins, aidant ainsi les médecins à mieux comprendre l’état de chaque patient et à choisir des traitements adaptés à leur biologie unique.

Plusieurs articles sur ces travaux sont en cours de préparation. Deux ont déjà été publiés :

STUDY HYPOTHESIS AND DESCRIPTION

Notre étude associera une caractérisation phénotypique approfondie des malades de l’EM/SFC au développement de modèles cellulaires et animaux pour la réadaptation des médicaments actuels afin d’accélérer la validation de principe de différentes interventions thérapeutiques pour l’EM/SFC. En effet, la médecine de précision est essentielle pour faire face à la complexité clinique de l’EM/SFC et pour identifier les meilleures options thérapeutiques pour guérir l’EM/SFC.

 

Trois chercheurs collaborant dans un laboratoire

OBJECTIVES

  • Phénotypage approfondi des patients atteints d’EM grâce à la médecine de précision.
  • Développement de modèles cellulaires et murins pour la validation des cibles.
  • Préparation et lancement d’essais cliniques pilotes de phase 2b.