Plateforme de solutions thérapeutiques adaptées à l’EM/SFC (MEDUSA) – Phase 1

But de l'étude

Le but de la phase 1 de cette étude est d’identifier des traitements prometteurs pour des sous-groupes spécifiques de personnes atteintes d’EM/SFC, qui seront évalués dans les phases ultérieures.

Chercheur

  • Alain Moreau, PhD

Mises à jour et perspectives

On a constaté que l’élévation du SMPDL3B était corrélée à la gravité des symptômes et qu’elle était associée à une dysrégulation immunitaire.

  • On a constaté que l’élévation du SMPDL3B était corrélée à la gravité des symptômes et qu’elle était associée à une dysrégulation immunitaire.
  • L’équipe explore de nouvelles approches thérapeutiques sur la base de ces résultats préliminaires.
  • Un article est en cours de préparation.
Hypothèse et description de l'étude

S’appuyant sur nos études précédentes, MEDUSA nous permettra d’explorer des cibles thérapeutiques et des traitements prometteurs pour l’EM/SFC, offrant ainsi de l’espoir aux patients qui sont depuis longtemps sans options significatives.

Cette première phase représente des investigations fondamentales axées sur l’étude systématique de cibles thérapeutiques prometteuses et sur l’évaluation de médicaments approuvés par la FDA en vue d’une réorientation vers des interventions ciblées. Cette phase utilise un profilage moléculaire de pointe, y compris la transcriptomique, la protéomique et les essais fonctionnels dans des lignées cellulaires modèles et des cellules dérivées de patients, afin d’identifier les voies et les molécules clés impliquées dans les mécanismes de la maladie. Ces résultats constitueront la base critique des phases suivantes.

Objectifs

un scientifique teste diverses pilules afin d'améliorer leur qualité et leur efficacité en laboratoire, un chimiste teste la chimie de diverses capsules de pilules dans un laboratoire de médecine

  • Phénotypage approfondi des patients atteints d’EM/SFC par le biais de la médecine de précision. Cette étape est essentielle (a) pour prédire les patients atteints d’EM/SFC qui pourraient bénéficier d’un traitement spécifique, et (b) pour finaliser la validation de nouveaux outils cliniques et moléculaires de surveillance nécessaires pour évaluer l’efficacité thérapeutique des traitements proposés.
  • L’exploration d’essais cliniques antérieurs. L’exploration d’échantillons biologiques provenant d’essais cliniques antérieurs offre une occasion unique d’extraire une valeur supplémentaire de ces études cliniques originales et d’approfondir notre compréhension des mécanismes sous-jacents de la maladie ou de la réponse au traitement. En réanalysant ces échantillons avec des méthodologies avancées ou des biomarqueurs nouvellement développés, nous pouvons potentiellement découvrir de nouvelles perspectives qui ne faisaient pas partie de l’analyse initiale.
  • Validation in vitro de médicaments approuvés par la FDA en vue d’une réaffectation comme thérapeutique ciblée dans l’EM/SFC. La réaffectation de médicaments approuvés par la FDA offre une stratégie prometteuse pour accélérer l’identification d’interventions thérapeutiques efficaces pour l’EM/SFC. Cette approche s’aligne sur les principes de la médecine de précision, nous permettant d’aborder l’hétérogénéité clinique de l’EM/SFC et d’adapter les interventions à des sous-groupes de patients spécifiques.