Types de conception d’essais cliniques
Du bureau du Dr. Danielle Meadows,
Vice-présidente des programmes de recherche et des opérations
Designing a clinical trial is a complex and intricate process that can have a critical impact on the success or failure of the trial, so I want to jump back to the first stage of the research process for this month’s deeper dive.
À mon avis, la conception d’un essai clinique se compose de deux éléments : la structure de l’essai clinique et la manière dont il est mené. Pour le moment, je vais me concentrer davantage sur la structure de l’essai clinique, et j’aborderai la conduite de l’essai à un autre moment.
Le cœur du sujet
- La conception des essais cliniques comprend la structure de l’essai et la manière dont l’étude est conduite. Elle peut avoir un impact significatif sur le succès ou l’échec de l’essai.
- Il existe de nombreux types de structures d’essais cliniques, mais quatre des principales structures pertinentes pour l’EM/SFC sont : parallèle, croisée, adaptative et factorielle.
- Chaque structure répond à des objectifs différents, notamment la possibilité de tester plusieurs traitements et d’utiliser chaque participant comme son propre témoin.
- L’essai le Life Improvement Trial (LIFT) de l’OMF utilise une structure factorielle, permettant de tester l’interaction entre la pyridostigmine et la naltrexone à faible dose.
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Types de conception d’études cliiniques
Les essais cliniques sont essentiels pour identifier et mettre en œuvre des traitements efficaces pour des maladies comme l’EM/SFC. Ils servent de méthode systématique et contrôlée pour comprendre si, et comment, un traitement fonctionne.
Structures des essais cliniques
La structure d’un essai clinique désigne la composante de la conception qui précise quels traitements sont administrés à quels groupes de participants et à quel moment. Il existe plusieurs types de structures, mais voici les principales :
- Parallèle : Une conception parallèle est le type le plus courant utilisé pour comparer des traitements. Les groupes traitement et contrôle sont testés en parallèle.
- Factorielle : Une conception factorielle est une extension du modèle parallèle. Les traitements sont testés en parallèle, mais cela permet aussi d’examiner les interactions entre eux.
- Croisée : Une conception croisée permet aux participants d’être leur propre témoin. L’ordre de réception des traitements est aléatoire, mais chaque participant reçoit à la fois le traitement et le contrôle.
- Adaptative : Une conception adaptative prévoit la possibilité de modifier certains aspects de l’étude ou des hypothèses, à partir d’une analyse intermédiaire. Par exemple, si les premiers résultats sont positifs, la probabilité qu’un participant reçoive le traitement efficace peut être augmentée.
Il peut être difficile d’imaginer certaines de ces structures d’essais cliniques uniquement à partir de leur description. Si vous préférez une représentation graphique, consultez les schémas ci-dessus.
Chacune de ces quatre structures joue un rôle dans le domaine de la recherche sur l’EM/SFC, en répondant à des objectifs différents. La structure parallèle est simple et idéale pour une comparaison directe de type « est-ce que cela fonctionne ? ». La structure factorielle, comme mentionné ci-dessus, est parfaite pour étudier plusieurs traitements, individuellement et en combinaison — une nécessité dans le cadre d’une maladie complexe et multisystémique comme l’EM/SFC.
Comme l’EM/SFC affecte une population hétérogène, une structure croisée peut être utile. Chaque participant servant de témoin élimine certains facteurs de confusion. Enfin, la structure adaptative est intéressante car elle augmente les chances pour les participants de recevoir un traitement efficace. Bien que cette structure complique l’interprétation des résultats, elle peut être justifiée dans certains cas.
À titre d’exemple concret, comme l’Open Medicine Foundation teste la pyridostigmine, la naltrexone à faible dose, et leur combinaison dans l’essai le Life Improvement Trial (LIFT), celui-ci utilise une structure factorielle. Pour plus d’informations sur le LIFT, vous pouvez lire l’article de protocole ici.
Pourquoi la conception des essais cliniques est-elle si importante ?
La conception d’un essai clinique peut déterminer le succès ou l’échec de celui-ci, indépendamment de l’efficacité du traitement. Il est donc essentiel de choisir la structure la plus adaptée aux objectifs de l’étude.
En plus de choisir la bonne structure, d’autres aspects de la conception de l’essai sont importants pour l’expérience des participants. Certains de ces éléments (comme la santé numérique ou la flexibilité pour les participants) seront abordés plus tard, mais la structure influence aussi leur expérience. Il est crucial d’équilibrer les objectifs scientifiques avec le bien-être des patients.